7月28日，國家衛(wèi)健委辦公廳正式發(fā)布《關于規(guī)范開展藥品臨床綜合評價工作的通知》（下稱《通知》），《藥品臨床綜合評價管理指南（2021年版試行）》（下稱《指南》）作為附件一同下發(fā)。業(yè)界普遍認為，作為促進藥品回歸臨床價值的基礎性工作，藥品臨床綜合評價是鞏固完善基本藥物制度的重要措施，是健全藥品供應保障制度的具體要求。在新版基藥目錄調整的關鍵時間點，該文件的出爐將為或在今年完成的新一輪基藥調整奠定主基調。
圍繞兩條主線、六大維度展開評價
結果事關醫(yī)院采購、用藥目錄遴選
按照《通知》要求，國家衛(wèi)健委按職責統(tǒng)籌組織藥品臨床綜合評價工作，推動以基本藥物為重點的國家藥品臨床綜合評價體系建設，主要指導相關技術機構或受委托機構開展國家重大疾病防治基本用藥主題綜合評價，協(xié)調推動評價結果運用、轉化。而省級衛(wèi)生健康行政部門要按照國家有關部署安排，按職責組織開展本轄區(qū)內藥品臨床綜合評價工作，制定本轄區(qū)藥品臨床綜合評價實施方案，建立評價組織管理體系，因地制宜協(xié)調實施區(qū)域內重要疾病防治基本用藥主題綜合評價。
從職責劃分可以看到，盡管國家和省級的分工有所不同，但二者皆是為了基本用藥服務。而為加快建立健全統(tǒng)一、科學、實用的藥品臨床綜合評價標準規(guī)范、實施路徑和工作協(xié)調機制，統(tǒng)籌開展藥品決策證據(jù)集成、科學分析和準確評價，指導和規(guī)范開展藥品臨床綜合評價，數(shù)易其稿的《指南》最終成形，圍繞藥品臨床綜合評價的目的、基本原則及適用范圍，評價流程、內容與維度，證據(jù)評價與應用，管理要求等多個角度分設四大章節(jié)。
針對業(yè)界關注的評價內容，《指南》明確，評價主要聚焦藥品臨床使用實踐中的重大技術問題和政策問題，圍繞技術評價與政策評價兩條主線，從安全性、有效性、經濟性、創(chuàng)新性、適宜性、可及性6個維度開展科學規(guī)范的定性定量相結合的數(shù)據(jù)整合分析與綜合研判，提出國家、區(qū)域和醫(yī)療衛(wèi)生機構等疾病防治基本用藥供應保障與使用的政策建議。例如在創(chuàng)新性上，《指南》提出通過分析判斷藥品與參比藥品滿足臨床需求程度、鼓勵國產原研創(chuàng)新等情況，進行藥品的創(chuàng)新性評價。開展創(chuàng)新性評價，應當突出填補臨床治療空白，解決臨床未滿足的需求，滿足患者急需診療需求和推動國內自主研發(fā)等創(chuàng)新價值判斷。
而綜合評價結果將會如何應用顯然是產業(yè)關注的另一大焦點?！吨改稀芬?，綜合評價的結果藥品臨床綜合評價組織實施機構依照評價方案按流程對評價結果進行轉化應用。區(qū)域和醫(yī)療衛(wèi)生機構藥品臨床綜合評價結果主要用于：1.醫(yī)療衛(wèi)生機構藥品采購與供應保障等；2.推動醫(yī)療衛(wèi)生機構用藥目錄遴選和上下級醫(yī)療衛(wèi)生機構用藥目錄銜接，提高藥學服務和安全合理用藥水平；3.控制不合理藥品費用支出，提升衛(wèi)生健康資源配置效率，優(yōu)化藥品使用結構；4.為完善國家藥物政策提供參考。而第三方評價機構藥品臨床綜合評價結果可用于：1.豐富行業(yè)藥品臨床綜合評價的實踐，擴大文獻證據(jù)儲備；2.推動科研領域對于藥品臨床綜合評價理論及方法的深入探索。
基藥管理辦法或在8月落地
兒童藥部分單列迎較大利好
從前文所劃的政策重點信息可以看到，藥品臨床綜合評價作為藥品供應保障決策的重要技術工具，將深刻影響到醫(yī)療機構未來的藥品采購供應、用藥目錄遴選等關鍵環(huán)節(jié)，綜合評價的結果應用將左右藥企產品在院內市場的命運走向。在業(yè)內看來，這首先影響的或將是各級醫(yī)療衛(wèi)生機構配備使用藥品的依據(jù)——國家基本藥物目錄。
初版國家基本藥物目錄始于2009年，經歷2012年、2018年兩次版本更新。2018年9月，國家衛(wèi)健委正式印發(fā)《國家基本藥物目錄（2018版）》，相較于舊版，新版藥品數(shù)量由原來的520種增至685種。在充分考慮臨床方面的必要需求下，2018版基本藥物目錄增加了腫瘤用藥和兒童用藥的品種數(shù)量。其中，腫瘤化學藥品種增加11種，彼時市場關注度較高的吉非替尼、伊馬替尼、?？颂婺岬瓤鼓[瘤靶向藥物都囊括在內；此外還納入了11個臨床必須、療效確切的非醫(yī)保藥品。據(jù)米內網統(tǒng)計，按照2017年國內終端銷售額計算，新增品種市場規(guī)模近1500億元。
轉眼三年時間將至，新版基藥目錄將于今年完成再次調整的消息接踵而至。據(jù)業(yè)內消息，基藥管理辦法征求意見稿現(xiàn)階段正在全國各省征求意見，預計將在8月正式落地。值得關注的是，該意見稿提出基藥目錄三年必須調整，并可適時調整，這與2020年7月基藥目錄調整相關會議流出的“三年一大調整，每年動態(tài)小調整”消息基本一致。不過例外的是，消息指出新基藥目錄結構發(fā)生變化，將分為化藥和生物藥、中藥及兒童藥三大部分，兒童藥單列是首次。
有業(yè)內人士指出，隨著近年來鼓勵、促進兒童藥研制和創(chuàng)新政策頻出，首次在基藥目錄提出單列兒童藥部分也是應有之義，該創(chuàng)新提法或也是借鑒WHO版基藥目錄分成人版和兒童版、接軌國際的做法，將利好WHO兒童藥物清單內的產品和本就在基藥目錄內的兒童藥產品，在開放三胎政策或將帶動兒童藥市場容量擴大的背景下有著重要積極意義。
由于基本藥物目錄調整有助于新納入藥品在基層醫(yī)療機構實現(xiàn)銷售放量，因此每次都備受矚目。加上今年4月國家衛(wèi)健委藥政處在解讀《國家基本藥物制度藥品供應保障》政策時釋放出的“要逐步提到各級公立醫(yī)療衛(wèi)生機構基本藥物配備品種數(shù)量使用比例90%、80%、60%，金額占比60%、50%、40%，年復合增長不低于4%”的消息，顯然加深了藥企對今年基藥目錄調整的期待。
業(yè)內普遍認為，此次《指南》的正式下發(fā)將引導和推動相關主體規(guī)范開展藥品臨床綜合評價，持續(xù)推動藥品臨床綜合評價工作標準化、規(guī)范化、科學化、同質化，更好地服務國家藥物政策決策需求，助力提高藥事服務質量，保障臨床基本用藥的供應與規(guī)范使用，控制不合理藥品費用支出，更高質量滿足人民群眾用藥需求。而藥企若想獲得較好的評價結果以在基藥目錄中贏得一席之地，勢必需要從《指南》提出的多個維度入手，提升產品的臨床價值，無法獲得較佳證據(jù)的產品必將被淘汰出局，院內市場洗牌風暴將至。
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